« Il est essentiel de comprendre les mécanismes sous-jacents au dysfonctionnement des cellules pathologiques »
Le Dr Ayal Hendel, de la Faculté des sciences de la vie de l’Université Bar-Ilan en Israël et de l’Institut des nanotechnologies fait partie d’un consortium européen qui a reçu une subvention de plus de 6 millions d’euros pour évaluer l’efficacité des approches d’édition du génome pour la drépanocytose, une maladie génétique héréditaire touchant les globules rouges.
Le projet est financé par Horizon Europe, le principal programme de recherche et d’innovation de l’Union européenne qui vise à accroître la visibilité de la recherche et de l’innovation européennes de pointe.
La drépanocytose (SCD) est la maladie génétique la plus courante, avec 350.000 nouveaux cas diagnostiqués chaque année dans le monde. Il en résulte une anémie sévère, un risque accru d’infections et une perte progressive de la fonction des organes.
Les seuls traitements curatifs de la SCD à ce jour sont la greffe de cellules souches (CSH) sanguines (hématopoïétiques) de la moelle osseuse d’un donneur sain et le transfert de gènes. D’autres traitements disponibles réduisent les symptômes et la douleur mais ne soignent pas la maladie.
« Dans le contexte de la thérapie génique, il est essentiel de comprendre les mécanismes sous-jacents au dysfonctionnement des cellules pathologiques et d’évaluer l’impact des approches d’édition du génome sur celles-ci pour garantir leur innocuité et leur efficacité », a déclaré le Dr Hendel.
« Grâce à l’expertise et à la coopération de l’équipe pluridisciplinaire que nous avons constituée, nous espérons mieux comprendre les mécanismes moléculaires et cellulaires sous-jacents au dysfonctionnement des cellules souches du système circulatoire dans la drépanocytose » a quant à elle affirmé Annarita Miccio, directrice de laboratoire à l’Institut Imagine, qui assure la coordination du projet.
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