Le centre médical Sheba le plus grand centre médical d’Israël a annoncé mercredi qu’il avait traité avec succès des patients atteints d’hémophilie dans le cadre d’un essai utilisant la thérapie génique Valoctocogene roxaparvovec de BioMarin. Cette annonce fait suite à la publication d’une nouvelle étude évaluée par des pairs et publiée dans le New England Journal of Medicine, qui détermine l’efficacité et l’innocuité du traitement deux ans après la perfusion.
« Sheba a été l’un des premiers hôpitaux au monde à traiter les patients hémophiles avec cette nouvelle thérapie, et nous sommes encouragés par les résultats positifs », a déclaré le professeur Gili Kenet, directeur du Centre national israélien de l’hémophilie et de l’Institut de la thrombose au centre médical Sheba et l’un des chercheurs de l’étude. « Nos patients ont tous constaté une réduction du taux de saignement annuel traité. La découverte de ce nouveau traitement génique à thérapie unique a considérablement simplifié le traitement et pourrait permettre une guérison durable de l’hémophilie ».
Le traitement antérieur de l’hémophilie A nécessitait de multiples perfusions intraveineuses administrées deux ou trois fois par semaine depuis le diagnostic, et ce indéfiniment. Dans cet essai, un gène sain a été introduit par un virus dans le foie des participants à l’étude. Le gène défectueux à l’origine des effets graves de l’hémophilie a ainsi été remplacé.
L’essai, auquel ont participé 50 centres médicaux dans 30 pays, a révélé que deux ans après le traitement initial, plus de 95 % des 132 patients de l’essai ont connu une diminution du taux annualisé de saignements traités, une mesure clé pour les patients atteints d’hémophilie A. Les résultats ont montré qu’aucun nouveau signal de sécurité n’a été détecté.
« Sheba s’est engagé à être un leader mondial dans la découverte et l’application de nouveaux traitements qui peuvent guérir les maladies les plus complexes d’aujourd’hui », a déclaré Yoel Har-Even, directeur de Sheba Global. « Les résultats de cette étude offrent un nouvel espoir prometteur aux personnes atteintes d’hémophilie ».
L’hémophilie A, également appelée déficit en facteur VIII (8) ou hémophilie classique, est une maladie génétique causée par l’absence ou la déficience du facteur VIII (FVIII), une protéine de coagulation. Les patients atteints d’hémophilie A sévère souffrent de saignements à la suite d’une blessure et peuvent présenter de fréquents épisodes de saignements spontanés – saignements qui se produisent sans cause évidente – souvent dans les articulations et les muscles. L’hémophilie A touche environ 1 garçon sur 5 000, et environ 400 bébés naissent avec l’hémophilie A chaque année aux États-Unis.
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